研究概要
体内に蓄積した病因物質を別の正常な代謝経路へ誘導し、体外へ排泄する新しい治療概念「Drug-Navigated Clearance System（DNCS）」を提唱しています。DNCSでは、病因物質を選択的に捕捉し、目的の臓器へ運ぶ「ナビゲーター分子」を用います。これまでに、家族性高コレステロール血症モデルにおいて血中LDLコレステロールの低減効果を示し、さらにリウマチモデルでは、病因物質を肝臓へ集積・誘導できることを確認してきました。こうした成果を基盤として、現在は長期透析患者にみられる透析アミロイドーシスの原因物質であるβ2ミクログロブリン（β2MG）を新たな標的としています。血中β2MGを一本鎖抗体などで捕捉し、肝臓の低比重リポタンパク質受容体（LDLR）へ誘導することで、細胞内への取り込みと分解、さらに体外排泄を促すことを目指しています。現在、捕捉効率と特異性に優れたナビゲーター分子の開発と動物実験を進め、DNCSを多様な疾患へ展開できる新しい治療基盤として確立することを目指しています。